H3B-120是一种高度选择性、竞争性和变构的氨基甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）抑制剂，IC50 为 1.5 μM，Ki 为 1.4 μM，具有抗癌活性。

Carglumic acid是 N-acetylglutamate（NAG）的功能性类似物，是 carbamoyl phosphate synthetase 1（CPS1）的激活剂，治疗急性和慢性高氨血症。